MYOZYME(R) (POWDER FOR CONCENTRATE FOR SOLUTION FOR INFUSION)

Alglucosidase alfa วางจำหน่ายภายใต้ชื่อการค้า Myozyme และชื่ออื่น ๆ เป็นยาสำหรับโรคหายาก (orphan drug) ประเภทการบำบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ (enzyme replacement therapy: ERT) สำหรับการรักษาโรคปอมเป (Pompe disease) ซึ่งเป็นโรคความผิดปกติของการสะสมสารในไลโซโซม (lysosomal storage disorder: LSD) ที่พบได้ยาก ในทางเคมี ยานี้เป็นสารคล้ายคลึง (analog) ของเอนไซม์ alpha-glucosidase ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่ขาดหายไปในผู้ป่วยที่เป็นโรคปอมเป และเป็นยาชนิดแรกที่มีจำหน่ายสำหรับการรักษาโรคนี้